Китайські вчені відновили зір мишей за допомогою генетичного редактора CRISPR. Результати дослідження описуються у Journal of Experimental Medicine.
Експерименти проводилися на тваринах з пігментним ретинитом – однією з головних причин сліпоти у людей. Це захворювання спричинене мутаціями у більш ніж 100 різних генах у нервових фоторецепторах, що призводить до погіршення зору в однієї з чотирьох тисяч людей. Розвиток патології починається з дисфункції та загибелі світлочутливих паличкоподібних клітин, а потім поширюється на колби, необхідні для передачі кольору. Зрештою пацієнти страждають від повної втрати зору.
У роботі було застосовано нову форму редагування геному PE SpRY з урахуванням системи CRISPR. Цей метод дозволив виправити відразу багато різних типів генетичних мутацій, незалежно від того, де вони знаходилися.
Автори відредагували геном нервових клітин сітківки, у тому числі дефектних або загиблих фоторецепторів. Піддослідні спостерігали порушення в гені, що регулює необхідний для зору фермент PDE6β. Після процедури активність ферменту була відновлена, що запобігло загибелі паличок та колбочок.
Серія подальших випробувань показала, що ефект зберігався у мишей навіть у старості. Зокрема, тварини змогли знайти вихід із візуально керованого лабіринту майже так само, як і здорові випробувані.
Підписуйся на наш Telegram-канал