Вчені з Університетського коледжу Лондона провели успішні випробування нової терапії на лікування хвороби Альцгеймера.
При хворобі Альцгеймера у клітинах мозку пацієнтів спостерігаються неправильні форми тау-білка, які накопичуються у згустках та викликають погіршення когнітивних функцій. Тау-білки є основною метою розробки ліків.
І новий препарат BIIB080 спрямований саме на ген, що відповідає за створення тау-білка. Молекула препарату зв’язується з РНК, яка передає цю та блокує синтез даного білка.
Повідомляється, що дослідники провели випробування на 46 пацієнтах з початковою стадією хвороби Альцгеймера. 34 особи отримували препарат, а 12 – плацебо.
Метою випробування була перевірка безпеки препарату та його ефективності у зниженні рівня тау-білків. BIIB080 вводили в спинномозковий канал кожні 4 тижні або 12 тижнів протягом 13 тижнів.
У результаті побічні ефекти були зареєстровані у 94% пацієнтів, які отримували препарат, та у 75% пацієнтів, які отримували плацебо. Але всі вони були легкими чи помірними.
Рівень тау-білка у спинномозковій рідині при цьому знизився в середньому на 50% порівняно з вихідним рівнем через 24 тижні після останньої дози.
